Biotechnologie Aktie des Tages: Stoke Therapeutics, Inc.
Eine Biotechnologie-Aktie, welche sich in letzter Zeit stärker erholt hat ist Stoke Therapeutics, Inc. (ISIN: US86150R1077 / WKN: A2PLTL). Seit Oktober 2023 hat sich der Aktienkurs fast verneunfacht, das Kurs-Gewinn-Verhältnis (roll. Hochrechn.) der Aktie liegt bei rund 42.
Stoke Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich darauf spezialisiert hat, neue Medikamente zu entwickeln, die den Mangel an wichtigen Proteinen in den Zellen beheben, der durch genetische Defekte entsteht. Das Unternehmen nutzt eine eigene Technologieplattform, die es ermöglicht, die Produktion dieser Proteine gezielt zu erhöhen und so die Ursache schwerer erblicher Krankheiten anzugehen. Der Schwerpunkt liegt auf seltenen Erkrankungen des Nervensystems und der Augen, bei denen bisher keine heilenden Behandlungen verfügbar sind.
Stoke Therapeutics wurde im Jahr 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in der Stadt Bedford im Bundesstaat Massachusetts in den Vereinigten Staaten. Das Unternehmen beschäftigt derzeit etwa 128 Mitarbeiter, die in der Forschung, der klinischen Entwicklung und der Vorbereitung der Markteinführung arbeiten. Das Geschäftsmodell des Unternehmens basiert darauf, innovative Arzneimittel aus der eigenen Plattform heraus zu entwickeln, diese durch klinische Studien zu prüfen und dann entweder selbst zu vermarkten oder durch Partnerschaften weltweit zugänglich zu machen.
Die Einnahmen entstehen langfristig aus dem Verkauf der Medikamente, aber in der Entwicklungsphase durch Investorenkapital und Kooperationsverträge mit größeren Pharmaunternehmen. Das führende Medikament des Unternehmens heißt Zorevunersen und zielt auf das Dravet-Syndrom ab, eine schwere genetische Form von Epilepsie, die schon im Kleinkindalter beginnt und mit häufigen Anfällen sowie Entwicklungsverzögerungen einhergeht. Die Substanz erhöht die Produktion des Natriumkanal-Proteins, das bei dieser Krankheit fehlt, und könnte damit die erste krankheitsverändernde Therapie werden. Derzeit läuft eine große Phase-3-Studie mit dem Namen Emperor, in die bis zum zweiten Quartal 2026 etwa 150 Patienten aufgenommen werden sollen. Weltweit hat das Unternehmen bereits fast 330 Betroffene identifiziert, von denen viele schon in der Voruntersuchung oder der randomisierten Behandlung sind.
Die Auswertung der Daten ist für Mitte 2027 geplant, um danach einen Zulassungsantrag einreichen zu können. Frühere Studien über mehrere Jahre hinweg zeigten, dass Zorevunersen die Häufigkeit schwerer motorischer Anfälle deutlich senkt und gleichzeitig Verbesserungen in der kognitiven Entwicklung und im Verhalten der Kinder bewirkt, verglichen mit dem natürlichen Verlauf der Erkrankung ohne diese Behandlung. Die Therapie wird über Jahre gut vertragen, wobei die häufigste Nebenwirkung ein erhöhter Eiweißwert in der Rückenmarksflüssigkeit ist, der jedoch in den meisten Fällen keine klinischen Beschwerden verursacht.
Ein weiteres Medikament namens STK-002 richtet sich gegen die autosomal-dominante Optikusatrophie, die häufigste vererbte Erkrankung des Sehnervs, und befindet sich bereits in der ersten klinischen Prüfung in Großbritannien und Europa. Für ein Programm gegen das seltene SYNGAP1-Syndrom, das ebenfalls schwere neuroentwicklungsbedingte Störungen verursacht, soll 2026 ein Kandidat für klinische Studien ausgewählt werden. Das Unternehmen sieht Potenzial in rund 6.500 weiteren Genen, die mit der eigenen Technologie behandelbar sein könnten. Der Markt für das Dravet-Syndrom umfasst etwa 38.000 Patienten in den sieben wichtigsten Ländern, und trotz vorhandener krampfmindernder Medikamente bleibt ein großer ungedeckter Bedarf, da viele Betroffene weiterhin häufige Anfälle und dauerhafte Entwicklungsdefizite erleiden.
Wichtige Kooperationen helfen dem Unternehmen, die hohen Entwicklungskosten zu teilen und die globale Vermarktung zu sichern. Mit dem Pharmaunternehmen Biogen besteht eine strategische Partnerschaft für Zorevunersen, bei der Biogen die exklusiven Vermarktungsrechte außerhalb der Vereinigten Staaten, Kanadas und Mexikos übernimmt. Stoke Therapeutics hat dafür eine Vorauszahlung von 165 Millionen USD erhalten, teilt sich die Entwicklungskosten und kann weitere Meilensteinzahlungen bis zu 385 Millionen USD sowie gestaffelte Lizenzgebühren auf den Umsatz in diesen Gebieten erwarten. Diese Zusammenarbeit nutzt die umfangreiche Erfahrung von Biogen bei der Vermarktung hochwertiger Medikamente für seltene genetische Erkrankungen und erlaubt es Stoke Therapeutics, die Rechte im nordamerikanischen Markt selbst zu behalten und dort den vollen Gewinn zu erzielen. Eine weitere Partnerschaft besteht mit dem Unternehmen Acadia für das SYNGAP1-Programm, bei der die Kosten und mögliche Gewinne weltweit zu gleichen Teilen geteilt werden.
Im dritten Quartal 2025 ist der Umsatz gestiegen auf 10,632 Millionen USD (Vorjahreszeitraum: 4,894 Millionen USD) und der Nettoverlust ist gestiegen auf -38,347 Millionen USD (Vorjahreszeitraum: -26,43 Millionen USD).
Werbung
