Präzisionsmedizin Aktie des Tages: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Der Markt für Präzisionsmedizin wächst dynamisch und wird laut verschiedenen Analysten bis 2030/2031 einen Wert von über 200 Milliarden USD erreichen, mit geschätzten jährlichen Wachstumsraten um die 10-13 Prozent, getrieben durch die zunehmende Häufigkeit chronischer Krankheiten und den Fortschritt in Diagnostik und KI. Ein sehr innovatives Unternehmen in diesem Bereich ist Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (ISIN: US76243J1051 / WKN: A2H5A0). Seit Mai 2022 hat der Aktienkurs rund 3.300 Prozent zugelegt.
Rhythm Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und den Verkauf von Medikamenten für seltene genetische Erkrankungen spezialisiert hat, die zu starkem Übergewicht und übermäßigem Hunger führen. Das Unternehmen wurde im Jahr 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in der Stadt Boston in den USA. Derzeit beschäftigt das Unternehmen etwa 283 Mitarbeiter, die in verschiedenen Bereichen wie Forschung, Entwicklung, Produktion und Vertrieb tätig sind.
Das Geschäftsmodell des Unternehmens beruht darauf, dass es Präzisionsmedikamente herstellt, die gezielt in den Melanocortin-4-Rezeptor-Weg im Hypothalamus eingreifen, der für die Regulierung von Hunger und Energieverbrauch verantwortlich ist. Durch diese gezielte Wirkung können die Medikamente die Ursachen bestimmter seltener Formen von Übergewichtigkeit behandeln, anstatt nur Symptome zu lindern. Das Hauptprodukt des Unternehmens ist das Medikament IMCIVREE mit dem Wirkstoff Setmelanotid, das als tägliche Injektion unter die Haut gegeben wird. Dieses Medikament ist in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union, Großbritannien, Kanada und weiteren Ländern zugelassen für die Behandlung von Patienten mit dem Bardet-Biedl-Syndrom oder mit biallelischen Defizienzen in den Genen POMC, PCSK1 oder LEPR. Diese Erkrankungen führen zu frühem Beginn von starker Übergewichtigkeit und ständigem Hungergefühl, das das Leben der Betroffenen stark einschränkt.
Das Unternehmen verdient sein Geld hauptsächlich durch den Verkauf dieses Medikaments an Patienten, die über spezialisierte Apotheken oder Kliniken versorgt werden. Das Unternehmen vertreibt das Medikament in mehr als 25 Ländern außerhalb der Vereinigten Staaten. Ein weiterer wichtiger Teil des Geschäftsmodells ist die Erweiterung der Zulassungen für das bestehende Medikament auf neue Indikationen. So hat das Unternehmen Anträge auf Zulassung für die Behandlung der erworbenen hypothalamischen Übergewichtigkeit gestellt, die durch Schäden im Hypothalamus nach Tumoren oder Operationen entsteht. Die Entscheidung der Zulassungsbehörde in den Vereinigten Staaten wird für März 2026 erwartet. Diese Erkrankung betrifft schätzungsweise mehrere Tausend Patienten allein in den Vereinigten Staaten und Europa, und es gibt derzeit keine zugelassenen Behandlungen.
Das Unternehmen bereitet den Markt vor, indem es Ärzte und potenzielle Patienten durch Analysen von Versicherungsdaten identifiziert und mehr als 2.000 mögliche Betroffene erfasst hat. Klinische Studien zeigten, dass das Medikament bei diesen Patienten zu einer starken Reduktion des Körpergewichtsindex führte, oft um mehr als 16 Prozent innerhalb eines Jahres. Das Unternehmen entwickelt außerdem neue Varianten des Wirkstoffs, um die Behandlung für Patienten angenehmer zu machen. Dazu gehört eine orale Tablette namens Bivatelagon, die täglich eingenommen werden kann, und ein wöchentliches Injektionspräparat namens RM-718. Diese neuen Formen sollen ebenfalls für die erworbene hypothalamische Übergewichtigkeit und andere Indikationen wie das Prader-Willi-Syndrom eingesetzt werden. Das Prader-Willi-Syndrom ist eine komplexe Erkrankung mit ständigem Hungergefühl, die weltweit Hunderttausende Betroffene hat. Frühe Studien mit höheren Dosen des Medikaments zeigten vielversprechende Reduktionen des Körpergewichtsindex und des Hungergefühls. Das Unternehmen plant weitere große Studien, um diese Anwendungen zu prüfen und neue Zulassungen zu erhalten.
Ein weiterer Schwerpunkt liegt auf genetisch bedingten Erkrankungen des Melanocortin-4-Rezeptor-Wegs, wie Varianten in den Genen SRC1 oder SH2B1, die ebenfalls zu schwerer Übergewichtigkeit führen können. Durch große klinische Programme wie die Phase-3-Studie EMANATE sammelt das Unternehmen Daten von Hunderten Patienten, um die Wirksamkeit zu beweisen und den adressierbaren Markt deutlich zu erweitern.
Das Geschäftsmodell profitiert davon, dass Medikamente für seltene Erkrankungen oft hohe Preise erzielen können, da die Patientenzahlen klein sind, aber der medizinische Bedarf sehr hoch. Das Unternehmen investiert stark in die Identifikation von Patienten durch genetische Tests und Register, um sicherzustellen, dass die richtigen Personen die Behandlung erhalten. Es arbeitet mit Ärzten, Patientenorganisationen und Spezialisten zusammen, um das Bewusstsein für diese seltenen Formen der Übergewichtigkeit zu steigern. Die Finanzierung der Aktivitäten erfolgt durch die Umsätze aus dem verkauften Medikament sowie durch vorhandene Bargeldreserven, die Ende 2025 ausreichten, um die geplanten Operationen für mindestens 24 Monate zu finanzieren.
Im dritten Quartal des Geschäftsjahres 2025 ist der Umsatz gestiegen auf 51,298 Millionen USD (Vorjahreszeitraum: 33,251 Millionen USD) und der den Stammaktionären zurechenbare Nettoverlust ist gestiegen auf -54,279 Millionen USD (Vorjahreszeitraum: -44,97 Millionen USD).
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