Amerikanische Biotechnologie Aktie des Tages: Ocugen, Inc.
Ein aufstrebendes Biotechnologie-Unternehmen aus den USA ist Ocugen, Inc. (ISIN: US67577C1053 / WKN: A2PSZH). Das Unternehmen ist noch sehr klein, ist aber definitiv einmal einen näheren Blick wert. In den letzten 12 Monaten konnte sich der Aktienkurs mehr als verdreifachen.
Ocugen ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für schwere Augenkrankheiten konzentriert. Das Unternehmen wurde im Jahr 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Malvern im Bundesstaat Pennsylvania in den Vereinigten Staaten. Derzeit beschäftigt das Unternehmen 116 Mitarbeiter, die in Forschung, Entwicklung und klinischen Studien arbeiten. Viele der Mitarbeiter sind in den Vereinigten Staaten tätig, während einige in Indien und Kanada ihren Dienst verrichten.
Das Geschäftsmodell von Ocugen beruht darauf, innovative Gentherapien zu schaffen, die große Lücken in der Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen und anderen Formen der Erblindung schließen sollen. Das Unternehmen nutzt eine spezielle Plattform für Modifizierer-Gentherapien, die es ermöglicht, eine Vielzahl genetischer Veränderungen mit nur einem Produkt anzugehen, statt für jede einzelne Mutation eine eigene Therapie zu entwickeln. Diese Plattform setzt auf nukleäre Hormonrezeptoren, die in die Zellen der Netzhaut eingebracht werden, um dort das Gleichgewicht wiederherzustellen und die Sehfunkti on langfristig zu verbessern.
Das Unternehmen entwickelt seine Produktkandidaten Schritt für Schritt durch klinische Prüfungen bis zur möglichen Zulassung weiter. Ein wichtiger Kandidat ist die Therapie für die Retinitis pigmentosa, eine seltene genetische Erkrankung, die zu einem fortschreitenden Verlust der Sehkraft führt. Die Behandlung befindet sich in der dritten Phase der klinischen Studie, und das Unternehmen bereitet die Einreichung der Zulassungsunterlagen vor. Eine weitere Therapie zielt auf die Stargardt-Krankheit ab, die ebenfalls eine erbliche Netzhautstörung darstellt und vor allem junge Menschen betrifft. Diese Therapie ist in einer kombinierten zweiten und dritten Phase der Prüfung und soll mit einer einzigen Injektion unter die Netzhaut wirken. Ähnlich geht das Unternehmen bei der geografischen Atrophie vor, die eine fortgeschrittene Form der altersbedingten Makuladegeneration ist und zu bleibenden Schäden im zentralen Sehfeld führt. Die Therapie richtet sich gegen mehrere Krankheitsursachen wie oxidativen Stress, Entzündungen und Störungen im Fettstoffwechsel, um die Netzhautzellen zu schützen.
Neben der Gentherapie-Plattform verfolgt das Unternehmen weitere Ansätze, um die Behandlung von Augenkrankheiten zu erweitern. Dazu gehört eine biologische Therapie, die auf Gefäßprobleme bei diabetischer Retinopathie und verwandten Erkrankungen abzielt. Diese Therapie befindet sich noch in einer frühen klinischen Phase und soll die Blutgefäße in der Netzhaut stabilisieren. Früher hat das Unternehmen auch eine regenerative Zelltherapie für Knorpelschäden im Knie entwickelt, die inzwischen an eine Tochtergesellschaft übertragen wurde. Zudem arbeitet Ocugen an einer Plattform für inhalierbare Impfstoffe gegen Atemwegserkrankungen wie COVID-19 und Grippe. Diese Impfstoffe sollen eine starke Immunantwort in den Schleimhäuten auslösen und so eine bessere und längere Schutzwirkung bieten als herkömmliche Spritzen. Das Geschäftsmodell sieht vor, dass das Unternehmen Partnerschaften eingeht, um die Herstellung zu sichern und die Entwicklung zu beschleunigen. So kooperiert Ocugen mit spezialisierten Firmen, die über moderne Anlagen für die Produktion von Gentherapien verfügen.
Das Unternehmen stützt sich auf Lizenzen von führenden Forschungseinrichtungen, um seine Technologien voranzutreiben. Die Mitarbeiter und externen Berater bringen umfangreiche Erfahrung aus der Branche mit, was hilft, die klinischen Studien effizient zu führen. Das Geschäftsmodell zielt darauf ab, die Therapien von der Laborphase über die Patientenprüfungen bis zur Markteinführung zu bringen und Patienten weltweit Zugang zu ermöglichen. Ocugen engagiert sich auch für die Patienten, indem es Programme anbietet, die den Zugang zu laufenden Studien erleichtern. Die Therapien sollen nicht nur Symptome lindern, sondern die Ursachen der Erkrankungen direkt angehen und so den Sehverlust aufhalten oder verlangsamen. Das Unternehmen plant, seine Pipeline durch weitere Kooperationen auszubauen, um mehr Krankheitsbilder abzudecken und den Einfluss auf die Augenheilkunde zu vergrößern.
Im Gesamtjahr 2025 ist der Umsatz gestiegen auf 4,413 Millionen USD (Vorjahr: 4,055 Milliarden USD) und der Nettoverlust lag bei -67,846 Millionen USD (Vorjahr: -54,054 Millionen USD).
Werbung
